Trong điều trị bệnh thiếu hụt enzyme hypoxanthine-guanine phosphoribosyl transferase (HGPRT), một nhóm nhà khoa học sử dụng liệu pháp gene để chuyển gene HGPRT

Đưagenebình thườngvàocơ thểbệnh nhân để pháhủy geneđột biến.

Đưagenebình thườngvàocơ thểbệnh nhânđểứcchếbiểuhiện củageneđột biến.

Đưagenebìnhthườngvàocơ thểbệnhnhân để chỉnh sửageneđột biến.

Đưagenebình thườngvào cơ thểbệnh nhân để tạo enzyme hoạt động.