Liệu pháp Casgevy trong điều trị bệnh hồng cầu hình liềm là một phương pháp biến đổi gene tế bào gốc của chính bệnh nhân. Các nhà khoa học thu thập tế bào gốc từ tủy xương,
10/44
Liệu pháp Casgevy trong điều trị bệnh hồng cầu hình liềm là một phương pháp biến đổi gene tế bào gốc của chính bệnh nhân. Các nhà khoa học thu thập tế bào gốc từ tủy xương, sau đó sử dụng công cụ CRISPR-Cas9 để bất hoạt gene BCL11A. Gene này bình thường ức chế sản xuất Hemoglobin F (HbF), một loại hemoglobin hoạt động tốt có ở trẻ sơ sinh. Khi gen BCL11A bị bất hoạt, tế bào gốc sẽ tái kích hoạt sản xuất HbF. Sau đó, các tế bào gốc này được đưa trở lại cơ thể bệnh nhân. Quy trình thực hiện liệu pháp Casgevy được thực hiện như hình bên.
Mục tiêu chính của việc biến đổi gene tế bào gốc trong liệu pháp Casgevy là gì?
Tế bào gốc sau khi được biến đổi gene sẽ biệt hóa thành các tế bào hồng cầu có hình dạng bất thường.
Thay thế gene gây ra bệnh hồng cầu hình liềm bằng một gene khỏe mạnh.
Kích hoạt lại gene sản xuất Hemoglobin F (HbF), một loại hemoglobin thường chỉ có ở trẻ sơ sinh.
Loại bỏ hoàn toàn các tế bào hồng cầu hình liềm đang tồn tại trong cơ thể bệnh nhân.
Chọn C