Hình 2 mô tả các bước thực hiện một trong các liệu pháp gene. Liệu pháp gene được sử dụng là

thay thế gene hỏng bằng gene lành.

ức chế gene gây bệnh.

chỉnh sửa gene hỏng.

gây chết tế bào bệnh.