Hiện nay, liệu pháp gene đang được các nhà khoa học nghiên cứu để ứng dụng trong việc chữa trị các bệnh di truyền ở người, đó là

loại bỏ ra khỏi cơ thể người bệnh các sản phẩm dịch mã của gene gây bệnh.

gây đột biến để biến đổi các gene gây bệnh trong cơ thể người thành các gene lành.

thay thế các gene đột biến gây bệnh trong cơ thể người bằng các gene lành.

đưa các prôtêin ức chế vào trong cơ thể người để các prôtêin này ức chế hoạt động của gene gây bệnh.