Chứng rối loạn võng mạc do đột biến 2 allen trên gene RPE65 tác động đến 1000-2000 bệnh nhân ở Hoa Kỳ và là một trong những nhóm rối loạn võng mạc do hơn 220 gene khác nhau gây ra dẫn đến tiế
6/28
Chứng rối loạn võng mạc do đột biến 2 allen trên gene RPE65 tác động đến 1000-2000 bệnh nhân ở Hoa Kỳ và là một trong những nhóm rối loạn võng mạc do hơn 220 gene khác nhau gây ra dẫn đến tiến triển rối loạn thị giác và có thể gây mù lòa. Trong trường hợp chứng rối loạn võng mạc do đột biến 2 allen trên gene RPE65, bệnh nhân sẽ mang những đột biến di truyền trên cả hai bản sao của gene RPE65 và kết quả là làm giảm hoặc thiếu hoàn toàn protein RPE65 trong tế bào võng mạc. Rối loạn này dẫn đến mất thị lực dần dần, thường là trong giai đoạn thơ ấu hoặc thiếu niên, và cuối cùng là mù lòa. Liệu pháp Luxturna được thực hiện bằng cách tiêm dưới võng mạc một vector AAV để đưa một bản sao lành của gene RPE65 tới các tế bào võng mạc của bệnh nhân, các tế bào võng mạc này sau đó sản xuất protein bình thường chuyển đổi ánh sáng thành tín hiệu điện trong võng mạc để phục hồi thị lực bị mất của bệnh nhân. Liệu pháp Luxturna là gì?
Là sản phẩm của liệu pháp gene giúp đưa gene bình thường vào cơ thể người bệnh để tạo protein hoạt động.
Là sản phẩm của liệu pháp gene giúp đưa gene bình thường vào cơ thể người bệnh để ức chế biểu hiện của gene đột biến.
Là sản phẩm của công nghệ tế bào giúp đưa tế bào bình thường vào cơ thể người bệnh để thay thế tế bào bệnh.
Là sản phẩm của công nghệ tế bào giúp đưa tế bào bình thường vào cơ thể người bệnh để phá hủy tế bào bệnh từ đó thay tế bào bệnh.
Đáp án: A