Bệnh xơ nang (Cystic Fibrosis - CF) là một rối loạn di truyền gây ảnh hưởng đến các tuyến tiết chất nhầy, mồ hôi và dịch tiêu hóa. Những người mắc bệnh này có chất nhầy dày, dính, dẫn đến tắc nghẽn và tổn thương các cơ quan, đặc biệt là phổi, tuyến tụy và hệ tiêu hóa. Bệnh di truyền do đột biến gen CFTR. Liệu pháp gen có thể được áp dụng bằng cách: