Liệu pháp gene được các nhà khoa học nghiên cứu để ứng dụng chữa trị các bệnh di truyền ở người là:

Gây đột biến nhằm biến các gene gây bệnh trong cơ thể người thành các gene lành.

Loại bỏ các sản phẩm dịch mã của gene gây bệnh ra khỏi cơ thể người bệnh.

Dùng gene lành để thay thế các gene đột biến gây bệnh trong cơ thể người.

Đưa các protein ức chế vào trong cơ thể người để các protein này ức chế hoạt động của các gene gây bệnh.